В Україну доставлено інноваційний препарат для лікування хворих на мукополісахаридоз

0 43

1 березня 2018 р. на території Національної дитячої спеціалізованої лікарні «Охматдит» відбувся прес-брифінг, присвячений надходженню в Україну інноваційного препарату для лікування пацієнтів з мукополісахаридозом типу IV A — Вімізим (елосульфаза альфа) виробництва компанії «BioMarin International Limited». У заході взяли участь головний лікар НДСЛ «Охматдит» Ірина Садов’як, завідувач Центру орфанних захворювань НДСЛ «Охматдит» Наталія Пічкур, директор Представництва ПРООН в Україні Янтомас Хімстра та голова ради ГС «Орфанні захворювання України» Тетяна Кулеша.

 

Ірина Садов’як підкреслила важливість отримання українськими пацієнтами з мукополісахаридозом типу IV A сучасного лікування за державний кошт: «В Україні такі пацієнти вперше отримають можливість лікуватися інноваційними ліками за державний кошт. Пацієнти з мукополісахаридозом типу IV A потребують пожиттєвого лікування, саме тому так важливо, щоб держава не полишала їх один на один з хворобою і фінансово підтримувала їх терапію».

Янтомас Хімстра додав, що вартість інноваційного препарату, закупленого для лікування пацієнтів з мукополісахаридозом типу IV A становить понад 120 млн грн. Лікарський засіб виготовлено американським виробником — компанією «BioMarin International Limited» та схвалено у США у 2014 р.

Прим. ред.: На сайті ПРООН можна ознайомитися зі станом поставок ліків, що закуповуються організацією на замовлення МОЗ України за державні кошти 2017 р. З переліком ліків, що закуплені ПРООН, для пацієнтів з мукополісахаридозом можна ознайомитися в таблиці.

Таблиця. Перелік препаратів для лікування пацієнтів з мукополісахаридозом, закуплених через ПРООН за державні кошти 2017 р. (станом на 05.02.2018 р.)

ІНН Форма випус­ку Дозування Постачальник Торгова назва Закуп­лена кількість Загальна сума контрактів (з логістикою і платою за послуги), грн
Ларонідаза Концентрат для розчину для інфузій, флакон 5 мл, № 1 100 ОД/мл «Genzyme Europe BV» АЛЬДУРАЗИМ 3141 13 555 121
Ідурсульфаза Концентрат для розчину для інфузій, флакон 3 мл; по 1 флакону в картонній коробці 2 мг/мл «Shire Pharmaceuticals Ireland Limited» ЕЛАПРАЗА 1754
Галсульфаза Концентрат для розчину для інфузій, флакон 5 мл, № 1 1 мг/мл «Biomarin Pharmaceutical Inc.» НАГЛАЗИМ 814
Елосульфаза альфа Концентрат для розчину для інфузій, флакон 5 мл, № 1 1 мг/мл «BioMarin International Limited» ВІМІЗИМ 4915

Інноваційні препарати для лікування орфанних захворювань з’являються у світі нечасто, адже потребують дороговартісних компонентів та тривалих клінічних досліджень, а самих пацієнтів, аби покрити витрати за рахунок обсягів замовлень, — небагато. У світі статистика хворих на мукополісахаридоз 1:20 000. В Україні на обліку стоїть 54 пацієнти із цим захворюванням.

«Важливо, що кожного року Україна забезпечує все більше пацієнтів життєво необхідним лікуванням, особливо у випадку хвороб, від яких ще кілька років тому не існувало ліків. Нам також варто пам’ятати, що баланс між інноваційними та генеричними препаратами є запорукою ефективного використання бюджетних коштів», — зауважив Я. Хімстра.

На його думку, однією з ключових проблем у сфері закупівель ліків в Україні є те, що вони плануються тільки на 1 рік. «Кожного року розраховується бюджет, узгоджується номенклатура препаратів, що плануються до закупівлі за державні кошти та проводяться такі закупівлі. У Європейських країнах подібні закупівлі плануються на довготривалий термін — приблизно на 5–10 років. Це дає можливість укласти з виробниками ліків довготривалі угоди щодо кількості препаратів, що будуть закуплені, їх вартості. Сподіваємося, що реформування системи охорони здоров’я дозволить перейти на довгострокове планування закупівель ліків за державні кошти, аби отримувати від виробників найкращі ціни на препарати, що плануються до закупівель», — прокоментував Я. Хімстра.

Тетяна Кулеша розповіла, що наразі в Україні є 14 пацієнтів з мукополісахаридозом типу IV A. Хворим з таким діагнозом показана пожиттєва терапія. Один з таких пацієнтів перебуває на обліку в НДСЛ «Охматдит» і починає лікуватися інноваційним препаратом уже від сьогодні. Вводити цей лікарський засіб потрібно крапельним шляхом 1 раз на тиждень. Доза залежить від маси тіла пацієнта. Інших хворих на мукополісахаридоз типу IV A, що також будуть отримувати лікування інноваційним препаратом, буде запрошено до НДСЛ «Охматдит» для проведення лікування та спостереження за їх станом на початковому етапі. Згодом лікарський засіб буде розвезено по Україні за місцем проживання пацієнтів, аби вони могли отримувати необхідне лікування в містах, у яких проживають. Як за­уважила Т. Кулеша, кількості доставлених ПРООН ліків вистачить для лікування пацієнтів з мукополісахаридозом типу IV A приблизно на 1 рік.

Наталія Пічкур відмітила прогрес в отриманні пацієнтами з орфанними хворобами лікування за державні кошти: «У нашій державі з 2014 р. діє наказ Міністерства охорони здоров’я України від 27.10.2014 р. № 778 «Про затвердження переліку рідкісних (орфанних) захворювань», і з часу набуття ним чинності поступово покращується доступ пацієнтів з рідкісними захворюваннями до лікування. У цьому також допомогло спрощення механізму державної реєстрації лікарських засобів. Незважаючи на важкі часи, в Україні поступово розширюється список орфанних захворювань, що дозволяє пацієнтам з рідкісними хворобами отримувати життєво необхідне дороговартісне лікування за державні кошти. Спів­праця МОЗ Украї­ни з ПРООН забезпечила можливість отримання такими пацієнтами сучасних ліків за прийнятною ціною. До того ж формат спів­праці з ПРООН допоміг з доставкою для пацієнтки з рідкісною хворобою гуманітарного вантажу».

Наостанок Н. Пічкур подякувала НДСЛ «Охматдит» за підтримку масштабного розвитку напрямку лікування орфанних захворювань на базі цього закладу: «Центр орфанних захворювань надає спеціалізовану кваліфіковану медичну допомогу пацієнтам з орфанними хворобами з різних куточків нашої держави. Дякую НДСЛ «Охматдит» за підтримку цього проекту, у тому числі у формуванні високоспеціалізованого штату фахівців, що опікуються пацієнтами з рідкісними хворобами. Важливим також є внесок пацієнтських організацій, що доклали масу зусиль для покращення ситуації із забезпечення таких пацієнтів лікуванням».

Прес-служба «Щотижневика АПТЕКА»

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.