В ЕС появится новый препарат для лечения редкой болезни костей у детей

0 37

Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить условное разрешение на продажу в ЕС Crysvita (буросумаб) — лекарственного средства для лечения X-сцепленной гипофосфатемии у детей в возрасте старше 1 года.

X-сцепленная гипофосфатемия является наследственным расстройством, характеризующимся низким уровнем фосфатов в крови. Фосфаты аномально перерабатываются в почках, что приводит к их потере в моче (истощение фосфатов) и размягчению и слабости костей (рахит). В большинстве случаев признаки и симптомы наследственного гипофосфатемического рахита развиваются в раннем детстве. Характерными особенностями являются прогрессирующие деформации ног с момента начала ходьбы, низкий рост, боль в костях и тяжелая зубная боль.

CHMP рекомендовал предоставить Crysvita (буросумаб) условное одобрение. Это один из регуляторных механизмов ЕС для содействия скорейшему доступу пациентов к лекарствам, которые обеспечивают неудовлетворенные медицинские потребности. В настоящее время нет одобренных лекарств для лечения X-сцепленной гипофосфатемии — редкого, хронического и изнурительного заболевания у детей. Большинство детей с данной патологией получают традиционную терапию, состоящую из нескольких ежедневных пероральных доз фосфатов и активных аналогов витамина D. Преимущества препарата Crysvita (буросумаб) заключаются в его способности уменьшать потерю фосфатов, повышать аномально низкие концентрации фосфатов в плазме крови, нормализовать другие метаболические изменения, уменьшать тяжесть течения рахита.

Рекомендация CHMP основана на 2 исследованиях II фазы. Основное исследование было проведено при участии 53 детей в возрасте 5–12 лет. У детей, получавших Crysvita (буросумаб), наблюдалось улучшение в отношении таких показателей, как уровень фосфатов в плазме крови и реабсорбция фосфатов в почках, а также уменьшение выраженности рахита, что было видно при радиографическом обследовании. Во втором исследовании при участии 13 пациентов в возрасте от 1 года до 4 лет, получавших Crysvita (буросумаб), были получены аналогичные результаты. Исходя из этого, CHMP принял решение о том, что эффективность препарата, достигающаяся у пациентов в возрастной группе 5–12 лет, может быть экстраполирована на пациентов в возрасте от 1 года до 4 лет. В рамках условного разрешения на маркетинг заявитель должен завершить 3 текущих исследования для дальнейшего изучения безопасности и эффективности лекарственного средства. Данные всех 3 исследований планируется представить до 2020 г.

Наиболее частыми побочными реакциями, наблюдаемыми при приеме Crysvita (буросумаб), были реакции в месте инъекции, головная боль и боль в конечностях. CHMP рекомендует, чтобы препарат Crysvita (буросумаб) назначался врачами, имеющими опыт в лечении пациентов с метаболическими заболеваниями костей.

По материалам www.ema.europa.eu

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.