Успешно закончилась II фаза клинических исследований препарата для лечения аутизма

0 73

Распространенность аутизма у детей в развитых странах значительно повысилась за последние 20 лет. На сегодня не существует методов лечения данного заболевания, что делает исследования в этом направлении чрезвычайно актуальными. В этом контексте внимание привлекают результаты двойного слепого клинического исследования II фазы эффективности ингибитора киназы 3 гликогенсинтазы бета (glycogen synthase kinase 3 ß, GSK3ß) — AMO-02 (тидеглусиб). Так, было показано, что у пациентов, получавших тидеглусиб во время исследования, наблюдалось уменьшение выраженности социальной изолированности, количества повторяемых действий, улучшение повседневных бытовых навыков, памяти и качества сна.

GSK3ß представляет собой фермент, который задействован в функционировании нейронов и нейронной пластичности. Считается, что гиперактивация данного фермента приводит к развитию ряда нарушений в работе нервной системы. GSK3ß играет важную роль в регуляции циркадных ритмов (чередование сна и бодрствования) и в модулировании нейровоспалительных процессов в головном мозге. Было показано, что у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, такими как врожденная миотоническая дистрофия или мышечная дистрофия Дюшенна, активность GSK3ß повышена.

В ходе данного исследования пациенты были рандомизированы на две группы: половина из них получала активное вещество, вторая — плацебо. Исследование длилось в течение 12 нед.

Пациенты, получавшие AMO-02, продемонстрировали лучшие показатели относительно уменьшения выраженности социальной изолированности, количества повторяемых действий, улучшения повседневных бытовых навыков, памяти и качества сна по сравнению с теми, кто получал плацебо. AMO-02 в целом продемонстрировал благоприятные показатели профиля безопасности и хорошую переносимость.

Полученные данные подтверждают значение GSK3ß как молекулярной мишени при лечении симптомов, связанных с расстройствами аутического спектра. Наряду с этим ингибитор GSK3ß также изучается в контексте лечения миотонической дистрофии I типа. Ранее в этом году были опубликованы результаты клинического исследования II фазы, которые показали, что применение AMO-02 позволяет достичь улучшения когнитивной функции и повысить способность выполнять ежедневные задачи. Миотоническая дистрофия I типа представляет собой редкое генетическое, угрожающее жизни нервно-мышечное расстройство, которое вызывает нарушения функционирования мышц, познавательных способностей и приводит к значительному снижению качества жизни.

По материалам www.biospace.com

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.