Муковисцидоз: выявлены новые подходы к лечению

0 100

В издании «New England Journal of Medicine» были опубликованы результаты клинического исследования ІІ фазы новых препаратов VX-659 и VX-445, которые улучшают функцию легких и нормализуют концентрацию хлора у пациентов с муковисцидозом.

«Это исследование представляет собой крупный прорыв в терапии муковисцидоза. Данная патология связана с мутацией в гене CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator) — трансмембранный регулятор муковисцидоза, который выполняет функции «канала» ионов хлора», — говорит доктор медицинских наук Фернандо Хольгин (Fernando Holguin) из Университета Колорадо (University of Colorado), США.

Текущие методы лечения муковисцидоза направлены на восстановление функции CFTR с помощью препаратов, которые либо корректируют, либо потенцируют активность данного гена.

«В настоящее время нет одобренных модуляторов гена CFTR для лечения пациентов, которые являются гетерозиготными по мутации PTR508del в данном гене», — объясняет Ф. Хольгин.

В опубликованном исследовании ІІ фазы рассматривается вопрос, может ли комбинация новых корректоров CFTR (VX-659 и VX-445) дополнительно увеличить активность данного гена и улучшить функцию легких, которую измеряют в объеме принудительного выдоха через 1 с (forced expiratory volume 1-second).

Действие новых препаратов было рассмотрено в ходе 2 рандомизированных контролируемых параллельных слепых исследований с целью определения эффективности, профиля безопасности и наличия побочных эффектов.

Ученые отмечают, что данные препараты улучшает транспортировку хлоридов и частично восстанавливают функцию гена CFTR примерно у 60% пациентов с муковисцидозом.

«Результаты наших исследований подтверждают гипотезу о том, что комбинация двух новых корректоров с потенцирующим средством эффективно влияет на функции гена CFTR у больных муковисцидозом. Данный метод лечения подходит для пациентов с генотипом Phe508del и мутацией Phe58del-MF», — говорит Ф. Хольгин.

Ученые также сообщают, что в ходе исследования не наблюдались выраженные побочные и токсические эффекты.

На данным момент проходит ІІІ фаза клинических исследований данных препаратов.

По материалам www.medscape.com

.cognitively {
border-bottom:solid 1px gray;
border-top:solid 1px gray;
float:right;
margin-left:10px;
padding:10px 0;
width:30%;
}
.cognitively a {
font-size:14px;
font-weight:bold;
}
.cognitively img {
float:left;
margin:5px 10px 5px 0;
}

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.