FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Эрдгейма — Честера

0 62

Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) расширило показания к применению препарата Zelboraf (вемурафениб), включив терапию редкой болезни Эрдгейма — Честера у взрослых пациентов с мутацией гена BRAF V600. Это первая одобренная FDA терапия данной патологии. Указанный препарат был впервые одобрен в США в 2011 г. для лечения пациентов с метастатической меланомой, у которых выявлена мутация гена BRAF V600.

Болезнь (или синдром) Эрдгейма — Честера является редким заболеванием, затрагивающим лиц среднего возраста. Она характеризуется ненормальным разрастанием лейкоцитов особого типа, гистиоцитов (так же называются макрофаги соединительных тканей), что приводит к невозможности фильтрации соединительных тканей, в частности костного мозга трубчатых костей. По оценкам, болезнь Эрдгейма — Честера диагностирована у 600–700 пациентов во всем мире. Примерно у 54% пациентов с данной патологией выявлена мутация гена BRAF V600. Пациенты с болезнью Эрдгейма — Честера имеют очень ограниченную продолжительность жизни.

Вемурафениб является ингибитором серин-треонинкиназы, кодируемой геном BRAF, которая блокирует определенные ферменты, способствующие росту клеток. Эффективность Zelboraf для лечения пациентов с болезнью Эрдгейма – Честера была изучена у 22 пациентов с мутацией гена BRAF-V600 при данной патологии. В ходе исследования оценивалось количество пациентов, у которых отмечено полное или частичное уменьшение размера опухоли. В ходе исследования у 11 пациентов (50%) зафиксирован частичный, у 1 пациента (4,5%) — полный ответ на лечение.

Побочные эффекты при приеме Zelboraf включают боль в суставах (артралгия), макуло-папулезную сыпь, выпадение волос (алопеция), усталость, изменение электрической активности сердца (длительный интервал Q–T) и рост папиллом. Среди тяжелых побочных эффектов отмечаются развитие новых видов рака (рак кожи, плоскоклеточный рак или другие виды рака), рост опухолей у пациентов с меланомой и «диким» типом BRAF, реакции гиперчувствительности (анафилаксия и DRESS-синдром), тяжелые кожные реакции (синдром Стивенса — Джонсона и токсический эпидермальный некролиз), аномалии сердца (удлинение интервала Q–T), повреждение печени, фоточувствительность, увеит, иммунные реакции после лучевой терапии, почечная недостаточность, контрактура Дюпюитрена и подош­венный фасциальный фиброматоз. Zelboraf может нанести вред развивающемуся плоду, поэтому женщинам следует сообщить о потенциальном риске для плода и использовать эффективную контрацепцию при приеме данного препарата.

По материалам www.fda.gov

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.