FDA одобрило использование генной терапии для лечения редкой формы слепоты

0 33

Специалисты из Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрили инновационную генную терапию для лечения редкой наследуемой формы слепоты. Препарат Luxturna предназначен для лечения заболевания, известного как амавроз Лебера.

В основе патогенеза данного заболевания лежит постепенное разрушение светочувствительных клеток сетчатки. Разрушение происходит из-за наличия дефекта в генетической информации: в гене RPE65, отвечающем за выработку белка, необходимого для нормального функционирования всех клеток. Согласно статистике ВОЗ, амавроз Лебера отмечает примерно у 1 человека на 81 тыс. Заболевание чаще всего проявляется в раннем возрасте, в первые месяцы жизни, иногда и при рождении.

Основной компонент препарата Luxturna — это модифицированный вирус, задача которого вместо встраивания собственной ДНК, внедрить в клетки сетчатки копии гена RPE65. Лечение включает 2 хирургические процедуры, в ходе которых пациенты получают субретинальные (под сетчатку) инъекции препарата в оба глаза. При помощи таких копий гена клетки могут произвести намного большее количество белка, которого так не хватает лицам с амаврозом Лебера, что позволит клеткам сетчатки восстановить свои функции.

Безопасность и эффективность лечения Luxturna были установлены в ходе клинических испытаний с участием 41 пациента в возрасте 4–44 лет. По мнению ученых, Luxturna может стать примером для других подобных методов лечения (например знаменитого инструмента редактирования генов CRISPR). Редактирование генов позволяет внести изменения в генетический код клеток.

По мнению Скотта Готтлиба (Scott Gottlieb), одобрение данного препарата является еще одним важным достижением в перспективной области генной терапии. На данный момент Luxturna — это орфанный препарат, и пока что его закупки будут централизованными и рассчитанными на определенное количество пациентов.

По материалам www.fda.gov

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.