7 из 8 лекарств от гемофилии производятся в России — Медицинский портал «МЕД-инфо»

0 10


17 апреля на пресс-конференции посвященной Всемирному дню гемофилии врачи и представители пациентского сообщества рассказали о ключевых успехах в лечении этого редкого заболевания. 7 из 8 типов лекарств (МНН*) производятся в России, а в ближайшее время пациентам будет доступно лекарство, заменяющее внутривенные уколы 3 раза в неделю на подкожный укол 1 раз в месяц.

«Наука и производство не стоит на месте. Благодаря слаженной работе Минздрава и Минпромторга в России над программой «7 высокозатрантных нозологий» запущено производство и локализация почти всех препаратов, применяемых врачами – 7 из 8 МНН. Причем по 5 МНН налажено производство полного цикла, включая субстанции. Реализуется крупнейший специальный инвестиционный контракт, в рамках которого будет запущено не только производство, но и 10 новых центров по сбору плазмы. А главное, некоторые препараты – это отечественная разработка, что еще недавно было трудно себе представить», — заявил д.м.н., профессор, заведующий отделом гемофилии и других коагулопатий НМИЦ гематологии Владимир ЗОРЕНКО.

Эксперты отмечают, что эффективность программы «7 высокозатратных нозологий» дала эффект не только в сэкономленных средствах за счет централизации, но, что более важно в отработке взаимодействия всех участников – врачей, пациентов, руководителей органов здравоохранения, представителей фармкомпаний.

«Главный показатель для нас – средний возраст пациентов с гемофилией достиг 37,5 лет и практически сравнялся с возрастом здоровых людей (39 лет). Это показали наши масштабные исследования. Теперь настало время развивать качество лечения и тут, необходимо отметить, что гемофилия, как заболевание, находится на пороге прорыва в лечении. В первую очередь речь идет о самой тяжелой форме – ингибиторной, при которой организм пациента отвергает классическое лечение. Разработана схема индукции иммунной толерантности, когда за счет сверхдозыпрепарата организм пациента перестает отвергать обычное лечение. Ее эффективность составляет 80%. Зарегистрировано и уже начало применяться в практике лечение препаратами новой формы – подкожными инъекциями. Для сравнения в среднем пациенту требовалось 2-3 внутривенных введения препарата в неделю, а больными с игнибиторной формой 1-2 раза в день. Теперь для профилактики зарегистрирован препарат подкожного введения с режимом терапии 1 раз в неделю или в месяц в зависимости от дозы. Он может применяться в качестве профилактического лечения у больных с ингибиторной формой гемофилии, если терапия индукцией иммунной толерантности не сработала», — рассказала д.м.н., заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии Надежда ЗОЗУЛЯ.

Новый тип лечения, основанный на подкожных инъекциях, уже опробован российскими врачами и показал свою высокую эффективность. «Для пациентов это звучит невероятно, как по эффективности терапии, так и по качеству жизни. В мире сейчас на таком лечении находятся 2500 пациентов в 40 странах. Это в первую очередь пациенты с ингибиторной формой гемофилии, взрослые с плохим венозным доступом и дети. В России 2 взрослых пациента проходят такое лечение в нашем центре. Если раньше количество спонтанных кровотечений доходило до 17 в месяц, то с момента начала использования кровотечений не отмечено. Безусловно, мы внимательно следим за ходом использования препарата, но первые результаты обнадеживают», — отметила к.м.н., заведующая Городским центром по лечению гемофилии (Санкт-Петербург) Татьяна АНДРЕЕВА.

Особое внимание к новым формам терапии приковано со стороны педиатров. Так, д.м.н., врач-гематолог высшей категории ГБУЗ «Морозовская ДГКБ» Виктор Петров рассказал о возможностях применения препарата у детей с другими формами гемофилии. «Гемофилия для большинства детей означает ряд жестких ограничений – нельзя ползать, бегать, прыгать. Фактически запрет быть ребенком. Единственная возможность – профилактическое лечение, но это постоянные внутривенные инъекции. Некоторые родители стараются проводить лечение реже, только в случае кровоизлияний и почти гарантировано наносят непоправимый вред суставам. Есть отдельный спектр проблем с плохим венозным доступом у детей. В нашей больнице 4 ребенка старше 12 лет получают новое лечение подкожными инъекциями и пока эффективность очень высокая и ключевые проблемы лечения гемофилии у детей решаются».

В завершении пресс-конференции президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв подчеркнул: «Достижения российских врачей, ученых и производителей в области лечения гемофилии в России 14 марта 2019 года отмечены премией Правительства Российской Федерации в области науки и техники. Мы рассчитываем, что в ближайшее время современные технологии и слаженная работа всех звеньев отечественной системы здравоохранения позволит развить достигнутый успех».

Ежегодно 17 апреля многие страны присоединяются к акции Всемирной федерации гемофилии (WorldFederationof Hemophilia, WFH) и Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) и отмечают Всемирный день гемофилии (World Hemophilia Day). Общая цель проводимых мероприятий состоит в том, чтобы привлечь внимание общества к проблемам гемофилии и сделать все возможное для улучшения качества медицинской помощи, которая оказывается больным этим неизлечимым генетическим заболеванием.

Сама дата, 17 апреля, приурочена ко дню рождения основателя WFH Фрэнка Шнайбеля и отмечается с 1989 года во многих странах мира.

А гемофилия — несвертываемость крови — одно из тяжелейших генетических заболеваний, вызванное врожденным отсутствием в крови факторов свертывания VIII и IX.

Почти 90% пациентов получают препараты, произведенные в России, причем часть из них являются разработкой российских ученых. Запущены проекты по модернизации центров сбора плазмы в регионах России – основы для производства некоторых видов лекарств.

Продолжительность жизни приблизилась к продолжительности жизни здоровых людей 37,5 лет (исследование «Гемофилия: качество жизни 2018), против 39 лет (данные переписи 2012 года).

Качество жизни позволяет большинству пациентов вести образ жизни близкий к здоровому.

Стоимость большинства лекарств удалось снизить в абсолютном выражении.

Считается, что гемофилия в большей степени генетическое заболевание. Но в последние годы стремительно растет объем спонтанных мутаций (30 % от всех пациентов), поэтому ребенок с гемофилией может родиться в любой семье. Однако, при своевременной диагностике и профилактике, пациенты зачастую ведут образ жизни аналогичный здоровым людям.

Стандартное лечение гемофилии – заместительная терапия, при которой пациентам вводятся факторы свертываемости крови, полученные из плазмы человека или искусственным методом.

Ингибиторная форма гемофилии – осложнение заболевания, при котором иммунитет подавляет активность вводимого пациенту фактора свертываемости крови. В ходе лечения частота образования ингибитора у больных тяжелой (менее 1 % фактора свертываемости крови) или средней тяжести гемофилией (1-5 % фактора) составляет от 20 до 33 %. В России порядка 300 пациентов страдают ингибиторной формой гемофилии при которой стандартные методы лечения не действуют и применяются специальные лекарственные препаратов.

Государственная программа «7 высокозатратных нозологий» (7ВЗН) стартовала в 2008 году. Согласно данной федеральной программе пациенты, страдающие наиболее дорогостоящими в лечении заболеваниями, могут рассчитывать на бесплатное получение жизненно необходимых препаратов. Финансирование данного проекта осуществляется за счет федерального бюджета РФ.

 

Вам так же будет интересно

Оставьте комментарий

Ваш email не будет опубликован

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.